红星资本局8月3日消息，近日，一名6岁女童在接受基因编辑临床试验后死亡的事件，将“基因编辑”这项前沿技术推向公众视野。

红星资本局注意到，近年来，基因编辑这一创新医疗技术在β-地中海贫血、镰状细胞贫血病等遗传性疾病治疗领域已有成熟应用，国外也有获批上市的药物。

在国内，目前布局基因编辑疗法的主要为新兴的生物科技公司。

据红星资本局梳理，A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术，多家公司曾在互动平台表示，公司本身不涉及基因治疗的研究，但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持。

图据图虫创意

国外已有基因编辑产品上市

一款产品220万美元

据公开资料，基因编辑技术是指通过特定分子工具，对生物体内的基因序列进行“定点”修改，实现对遗传信息的精准操控。与其他传统基因工程技术相比，基因编辑既可删减某个有害基因片段，也可替换、插入新的功能性片段，实现更高效、更精准的遗传操作。基因编辑疗法的出现，让人们得以通过改变内源基因去治疗特定疾病。

2023年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别是福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。在业内看来，这是基因编辑疗法从科学概念到被监管认可的转变。

据介绍，两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者。这是一种遗传性血液疾病，基因突变导致原本负责往全身运送氧气的红细胞变成“镰刀”状，而这种形状的细胞会限制血液流动，并制约向身体输送氧气，导致患者出现严重疼痛或器官损伤。上述疼痛或损伤被称为血管闭塞事件(VOEs)或血管闭塞危象(VOCs)。

根据FDA公布的数据，支持Casgevy上市的试验主要终点是24个月的随访期内至少连续12个月无严重VOC发作，最终93.5%的患者达到了上述结果；评估Lyfgenia有效性的主要目标是6个月至18个月期间VOE完全消退(VOE-CR)，最终88%的患者实现了VOE-CR。

据公开报道，价格方面，Casgevy定价为220万美元，折合人民币1485万元。而Lyfgenia定价为310万美元，折合人民币2100万元。

A股“基因编辑概念”超20家

但多数只是“卖工具”

红星资本局梳理发现，在国内，目前布局基因编辑疗法的主要为新兴的生物科技公司，如邦耀生物、博雅辑因、本导基因、瑞风生物、中因科技等，其中邦耀生物、博雅辑因都有在研基因编辑产品用于治疗β-地中海贫血。

例如，邦耀生物自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血、镰状细胞贫血病等严重遗传性血液疾病。

值得一提的是，2022年8月，中南大学湘雅医院与邦耀生物合作的临床研究成果“CRISPR/Cas9介导的BCL11A增强子基因编辑治疗儿童β⁰/β⁰输注依赖性β-地中海贫血”在《Nature Medicine》（《自然医学》）发表，是亚洲首次成功实施地中海贫血基因治疗，也是世界首个通过CRISPR基因编辑技术重激活γ珠蛋白治疗β⁰/β⁰型重度地中海贫血儿童并获得成功的研究。

邦耀生物在今年7月22日宣布，BRL-101迎来首批患者治疗六周年的重要里程碑，经过持续六年随访，全球首例接受BRL-101基因疗法治疗的β⁰/β⁰型输血依赖型β-地中海贫血的患者目前仍保持摆脱输血依赖状态，BRL-101临床开发在持续推进。

8月3日，针对研究进展，红星资本局分别致电上述公司公开电话。其中，邦耀生物工作人员表示，上述药物已在II期临床试验。根据邦耀生物发布的信息，目前，BRL-101治疗TDT患者的II期临床试验已完成全部30例患者给药。全部30例患者均已达到至少6个月摆脱输血依赖（TI6），并正在持续随访观察中。

公开信息显示，目前A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术，多家公司曾在互动平台表示，公司本身不涉及基因治疗的研究，但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持。基因编辑相关的服务公司包括百奥赛图（688796.SH；2315.HK）、和元生物（688238.SH）、南模生物（688265.SH）、金斯瑞生物科技（1548.HK）、博腾股份（300363.SZ）、华大基因（300676.SZ）。

其中，百奥赛图被称为“基因编辑第一股”，成立于2009年，是一家临床前CRO（合同研究组织）以及生物技术企业。从基因编辑项目起家，为客户完成各类定制化的基因编辑项目，主要是用于新药药理研究的基因编辑小鼠，此后其业务渐渐延伸到临床前药理药效评估、模式动物销售有关服务。

在技术不断突破的同时，伦理规范如何动态跟进，仍是这项疗法走向成熟过程中持续面临的考题。

红星新闻记者 蒋紫雯

编辑 肖子琦 审核 官莉